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De acuerdo con un estudio publicado en la revista New England Journal of Medicine, una terapia logró curar a pacientes con hemofilia B al corregir un defecto genético que impide la coagulación que normalmente detiene un sangrado. El equipo médico que llevó a cabo la investigación asegura que la mayoría de los adultos con hemofilia podrían curarse en los próximos tres años.
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario causado por una falta del factor IX de coagulación de la sangre. Sin suficiente cantidad de este factor, la sangre no se puede coagular apropiadamente para controlar el sangrado.
Los participantes del estudio recibieron un virus mediante ingeniería genética para la elaboración de factor IX. Esto actuó como un cartero microscópico que entregó las instrucciones al hígado para producir la proteína de coagulación.
Fue una infusión única por goteo que tardó aproximadamente una hora. Tras lo cual, la cantidad de factor IX en sangre pasó de solo el 1% en la mayoría de los participantes, a niveles normales. Nueve de los 10 pacientes que recibieron la terapia génica durante el ensayo ya no necesitaron inyecciones de factor IX de coagulación.
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Los estudios sugieren que el efecto de esta terapia durará al menos una década, pero se sabe con certeza. Y se espera que esta terapia sea una opción para los menores de 12 años en adelante.
“Estos datos iniciales son prometedores, pero continuamos monitoreando de cerca y con cautela los ensayos de terapia génica, como con todos los tratamientos nuevos”, señaló Clive Smith, Presidente de la Sociedad Británica de Hemofilia, Haemophilia Society.
“Si se demuestra que esos tratamientos son seguros y efectivos, el Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención, NICE por sus siglas en inglés (el organismo que aprueba medicamentos y tratamientos en Reino Unido), y el Servicio Nacional de Salud, el NHS, deben trabajar juntos para que estos tratamientos innovadores estén disponibles”.
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DZ
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