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El estudio NuProtect (NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23) fue un estudio de fase III prospectivo, multinacional, abierto y no controlado iniciado en marzo de 2013 para evaluar la inmunogenicidad, la eficacia y la seguridad de Nuwiq. El estudio reclutó pacientes de cualquier edad y etnia en 38 sitios en 17 países y siguió a los pacientes durante 100 días de exposición o hasta 5 años. Con la inscripción de 110 pacientes, el estudio NuProtect fue el estudio clínico más grande para investigar un solo producto en PUP reales.
De 105 PUP evaluables con hemofilia A grave que recibieron Nuwiq para la prevención y el tratamiento del sangrado:
- El 16,2 % (17/105) de los pacientes desarrollaron títulos altos de inhibidores
- El 10,5 % (11/105) de los pacientes desarrollaron títulos bajos de inhibidores, cinco de los cuales fueron transitorios
- El 26,7% (28/105) de los pacientes desarrolló algún inhibidor
“ El estudio de NuProtect mostró que había un riesgo bajo de desarrollo de inhibidores en los PUP que comenzaron el tratamiento con Nuwiq ”, comentó el Dr. Ri Liesner, investigador coordinador del estudio de NuProtect y médico del Great Ormond Street Hospital for Children en Londres, Reino Unido. “ Estos datos indican que Nuwiq puede ser una opción atractiva para las personas recién diagnosticadas con hemofilia A grave, que son niños pequeños y representan un subgrupo de pacientes vulnerables ”.
El desarrollo de inhibidores del factor de reemplazo VIII (FVIII) es una preocupación para los médicos, así como para los pacientes y sus familias, especialmente cuando comienzan el tratamiento por primera vez. Los inhibidores hacen que la terapia con FVIII sea ineficaz y limitan las opciones de tratamiento.
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“Nuwiq se desarrolló en una línea de células humanas con el objetivo de minimizar el riesgo de inhibidores en los PUP”, dijo Larisa Belyanskaya, directora de Hematología de la IBU de Octapharma. “ Nos complace poder compartir estos datos positivos, que reflejan este objetivo y que esperamos contribuyan a abordar este desafío clave del tratamiento”.
“ Sabemos que los pacientes con hemofilia A se enfrentan a decisiones de tratamiento de por vida ”, comentó Olaf Walter, miembro de la junta directiva de Octapharma. “ Estos datos resaltan el potencial de Nuwiq para tranquilizar a los PUP y sus familias cuando comienzan su tratamiento. Esta publicación nos acerca al objetivo de Octapharma de permitir que todos los pacientes lleven una vida saludable ”.
A principios de este año, la FDA aprobó la inclusión de los datos de inmunogenicidad del estudio NuProtect en la información de prescripción de Nuwiq. Se planean más publicaciones sobre otros análisis del estudio NuProtect.
El profesor Anthony Chan, coautor de la publicación y profesor de Pediatría en la Universidad McMaster, Canadá, dijo: “ Felicitaciones y gracias a Octapharma por desarrollar Nuwiq, patrocinar el ensayo y brindar una muy buena terapia para pacientes con hemofilia A ”.
DZ
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