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Los investigadores de la Universidad de Michigan han creado la primera línea en el Estado de células madre de embriones portadoras de los genes responsables por enfermedades hereditarias. Este logro permitirá que los científicos estudien aquí el comienzo y el progreso de los trastornos genéticos y busquen nuevos tratamientos.
Con este logro la UM se suma al pequeño grupos de universidades estadounidenses que están creando líneas de células madre de embriones humanos específicas para enfermedades. Las dos nuevas líneas se han designado como UM9-1 y UM11-1.
%u201CTodos nuestros esfuerzos empiezan a rendir frutos, finalmente%u201D, dijo Gary Smith, codirector del Consorcio para Terapias de Células Madre de la UM, quien encabeza el proyecto de derivación de las líneas celulares. %u201CLa creación de líneas de células madre de embrión humano específicas para enfermedades específicas ha sido la meta central del consorcio desde que se formó hace dos años, y ahora hemos pasado ese hito%u201D.
La línea UM0-1 es portadora del defecto genético que causa la hemofilia tipo B, una condición hereditaria por la cual la sangre no coagula de forma apropiada. La línea UM11-1 es portadora del gen responsable por la enfermedad Charcot-Marie-Tooth, un trastorno neurológico hereditario que se caracteriza por una degeneración progresiva lenta de los músculos del pie, la parte inferior de la pierna y la mano.
Si se crean embriones humanos para la reproducción pero se determina que no son adecuados para ese uso porque portan alguna enfermedad, la ley de Michigan permite que esos embriones se donen para la investigación en lugar de ser destruidos. En esa etapa del desarrollo, los embriones donados consisten en un conjunto de células del tamaño aproximado del punto al final de esta frase.
%u201CLa UM9-1 y UM11-1 son las primeras de las muchas líneas de células madre de embrión humano específicas para enfermedades que los investigadores del Consorcio de la UM para Terapias de Célula madre quieren desarrollar%u201D, dijo la codirectora del consorcio Sue O%u2019Shea, profesora de biología celular y de desarrollo en la Escuela de Medicina.
En los meses y años venideros los embriones donados se usarán, por ejemplo, para crear líneas de células que porten los genes responsables por la distrofia miotónica, la enfermedad de Huntington, el síndrome de Rett, la atrofia muscular espinal y el mal de Tay-Sachs.
%u201CEl anuncio pone a la Universidad de Michigan en la mera vanguardia de la investigación de las células madre%u201D, dijo Eva L. Feldman, directora del Instituto A. Alfred Taubman de Investigación Médica de la UM.
%u201CSeremos una de las pocas instituciones en el país creando líneas de células madre de embriones destinadas a comprender y tratar enfermedades hereditarias específicas%u201D, dijo Feldman. %u201CEstas líneas de células madre contienen enormes promesas para la ciencia médica y, por esta razón, serán de un interés tremendo para los investigadores en todo el mundo%u201D.
El consorcio distribuirá muestras de la UM9-1 y la UM11-1 a investigadores en todo el campus y a colaboradores en todo el Estado. Además los investigadores tienen la intención de presentar las líneas a los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos para su inclusión en el registro nacional de líneas de células madre de embriones humanos elegibles para la financiación federal de la investigación.
La UM9-1 y la UM11-1 serán las únicas líneas en el registro federal portadoras de los genes para la hemofilia B y la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Actualmente hay tres líneas para enfermedades específicas en el registro federal que contiene 91 líneas de células madre de embriones humanos.
La UM9-1 y la UM11-1 son la segunda y tercera líneas de células madre de embrión humano creadas por el consorcio de investigadores de la UM. La primera línea, la UM4-6 se anunció en octubre y se derivó de un embrión de cinco días, genéticamente normal, creado con propósitos reproductivos pero que ya no se necesitaba para ese uso y fue donado a la universidad.
La hemofilia tipo B, conocida también como Enfermedad de la Navidad, es la forma menos común del trastorno y lo causa la ausencia del factor coagulante IX. La enfermedad Charcot-Marie-Tooth es uno de los trastornos neurológicos hereditarios más comunes y afecta a una de cada 2.500 personas en Estados Unidos. Las personas con CMT, habitualmente, empiezan a experimentar los síntomas en la adolescencia o la adultez temprana.
%u201CLa creación de estas líneas de células proporcionará una nueva herramienta que ayudará a que la comunidad científica internacional en el mejoramiento del tratamiento de estas enfermedades%u201D, dijo Sean Morrison, director del Centro para Biología de Células Madre de la UM.
El proyecto de derivación de células madre de la UM fue aprobado por el Comité de Supervisión de la Investigación de Células Madre Pluripotentes Humanas y la Junta de Revisión Institucional de la Escuela de Medicina. Ambos comités están integrados por médicos, científicos, etólogos, abogados y miembros de la comunidad quienes concluyeron que el proyecto se conduciría de manera ética, legal y para beneficio de los pacientes.
%u201CEste avance científico demuestra la sabiduría de los votantes de Michigan que se dieron cuenta de la importancia de la investigación de las células madre para la salud y el bienestar del Estado%u201D, dijo A. Alfred Taubman, fundador y presidente de la junta del Instituto A. Alfred Taubman de Investigación Médica.
%u201CSomos pioneros globales en la ciencia de las células madre%u201D, añadió. %u201CEstamos produciendo herramientas que serán de ayuda inmensurable para los científicos que estudian trastornos tales como la hemofilia y el mal de Huntington. Y estamos recién empezando a abrir esta nueva frontera científica%u201D.
Los contribuyentes al Consorcio para Terapias de Célula Madre del Instituto A. Alfred Taubman de Investigación Medica incluyen al Instituto Taubman, la Oficina de la Vicepresidencia Ejecutiva para Asuntos Médicos, la Oficina de Decanato de la Escuela de Medicina, el Centro Integral del Cáncer, el Departamento de Enfermedades de Pediatría y Enfermedades Contagiosas, la Oficina de Vicepresidencia para Investigación, la Escuela de Odontología, el Departamento de Patología, el Departamento de Biología Celular y de Desarrollo, el Colegio de Ingeniería, el Instituto de Ciencias de la Vida, el Departamento de Neurología, y el Instituto para Investigación Clínica y de la Salud de la UM.
